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诺西酮钠(博健诺西酮钠逆势上涨)
渤海公司最新季报显示,一季度三朵金花中的诺西酮钠收入为5.21亿美元,同比增长8%。
这是在另外两大业务,治疗多发性硬化症的新药和生物类似物都在下滑的背景下,逆势增长值得称道。
博健的亮点是一种新的治疗老年痴呆症的单克隆抗体。这种单克隆抗体Aducanumab目前正在接受美国美国食品药品监督管理局FDA的审查,结果可能会在今年内公布。
在这个“没有联系”的时刻,钠伤害感受性逆势而上,说明罕见病在新药领域不输常见病的势头。这在美国以外的国际市场尤为明显。
在美国,博健治疗脊髓性肌营养不良(一种罕见的神经肌肉退行性疾病,SMA)的新药,1月至3月收入1.487亿美元,而一年前的2020年,诺其辛钠注射液的收入一举超过2.354亿美元。2021年是糟糕的一年,季度收入减少了近70万美元。
这也从另一个侧面说明,诺华和罗氏的SMA新药对博健是有威胁的。其中诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi (risdimplam)已在美国获批。
其中Zolgensma同时获批在日本市场上市。去年八月,口服迪普拉姆被批准在美国上市。
随着SMA疗法的发展,钠伤害感受性的竞争日益加剧。其中口服治疗SMA的利培酮正在等待中国和日本的审评审批结果。
然而,在母国以外的国际市场上,诺西酮钠继续稳步增长。与去年第一季度的3.296亿美元相比,今年的营收增至3.718亿美元,增加了420万美元。
这也意味着,对于这家位于波士顿郊区的生物制药公司来说,美国以外的市场变得越来越重要。
目前,伤害感受性钠已在50多个国家和地区上市,包括中国、日本和许多欧洲国家。
(博健的诺西酮钠国际市场稳步增长,逆势上市。公司网站)
因为价格高,目前国内还没有诺西酮钠的医保,主要由患者自己承担。新年伊始,博健在中国启动了一项新的患者援助计划,以提高可及性。
1月4日,脊髓性肌萎缩症患者援助计划出台。这项名为“脊髓再生-脊髓性肌萎缩患者援助计划”的新计划于2021年正式启动,旨在进一步减轻罕见病患者的治疗负担,提高治疗的可及性。
这个新方案如下:
在项目周期中开始负荷剂量治疗的患者:在一瓶诺西辛钠注射液治疗后,项目医生评估了继续使用诺西辛钠注射液的临床益处。所有的信息都得到了基金会的批准,在负荷剂量年内给了他们多达五瓶的诺西辛钠注射液。
在项目期间开始维持剂量治疗的患者:在完成包括负荷剂量在内的年度治疗后,在维持剂量治疗阶段接受一瓶诺西辛钠注射液治疗后,项目医生评估了继续使用诺西辛钠注射液的临床益处,所有信息均得到基金会的批准,并在维持剂量年度协助他获得最多两瓶诺西辛钠注射液。
据悉,在第一年负荷剂量治疗后的维持剂量治疗期间,脊髓性肌萎缩症患者的自付费用从105万元降至55万元,降幅达47.6%。
虽然进入医保目录可能还需要一段时间,但薄健希望通过这种新的患者援助计划(PAP),能够提高伤害肽钠的可及性,让更多的SMA患者能够服药。
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